我国科研团队研发的“变形式碱基编辑器”（tBE）在治疗重症 β-地中海贫血上取得重大进展。临床试验中，5 名输血依赖型患者单次治疗后均摆脱规律输血，恢复自身造血能力，最长已超 28 个月无需输血。这项无需切割 DNA 双链的技术，原理上更安全，为遗传病治疗带来新希望。#基因编辑##地中海贫血#